역사상 가장 비싼 약이자 가장 큰 폭의 세일을 하는 약, 유전자 치료.

유럽에서 처음으로 시판되는 유전자 치료는 의료 영역에서 보기 드문 특징을 가지고 있다. 바로, 환불 보증이다.스트림벨리스란 치료는 한 희귀질병을 처음으로 유전자 치료를 통해 완치시킬 수 있는 방법으로 가격이 59만4000유로(66만5000달러)로 제약회사에서 판매되는 약 중 가장 비싸다.

또 이 치료법은 보증과 함께 판매되는 최초의 유전자 치료법이다.

“이 약은 그들이 주장하는 효과를 보여야만 합니다. 그렇지 않으면 우리는 그 가격을 지불하지 않을 겁니다.”
스트림벨리스를 판매하는 글락소스미스클라인(GSK)과 가격 및 효능을 협의한, 루카 파니 이탈리아 의약협회(AIFA) 회장의 말이다.

이 치료법은 때로 치명적인 면역 문제를 일으키는 ADA-SCID란 병을 가진 아이들의 골수에 바이러스를 이용해 유전자를 집어넣는 것이다.

밀라노 병원에서 18명의 아이들을 대상으로 한 임상 시험에서 세 명의 아이를 제외한 모두가 완치됐다. GSK는 2010년 이 치료법을 인수해 2016년 초 유럽에서 이를 판매할 권리를 얻었다.

그러나 여러가지 복잡한 문제 때문에 GSK는 밀라노에서만 이 치료를 허용하고 있으며, 환자와 그 가족들은 치료를 받기 위해 수 주를 이곳에서 보내야 한다.

파니는 이는 곧 이탈리아에서 정한 가격이 유럽 전역의 가격이 될 것임을 의미한다고 말했다. GSK는 이에 대해 언급을 거부했다.

보기에 따라, 스트림벨리의 가격은 저렴한 것일 수도 있다. 일반적인 ADA-SCID 치료법인 척수 이식 수술의 가격은 100만 달러에 달한다.

어떤 환자들은 매년 25만 달러에 달하는 효소 투약 치료를 받고 있다. 이 비용에 다른 비용을 더하면 쉽게 수백만 달러를 쓰게 된다.

유전자 치료는 환자의 DNA를 한 번 바꾸면 그 효과가 평생 지속된다는 아이디어를 바탕으로 하고 있다. 스트림벨리스는 이 아이디어가 상용화된 최초의 치료법이다.

혈우병, 희귀 안질환, 치명적인 뇌 질환 등을 대상으로 하는 유전자 치료법이 내년에 등장할 예정이며, 이들의 가격은 스트림벨리스와 비슷할 것이다.

이탈리아 의약협회는 이미 몇몇 암 치료에 대해 결과를 본 후 비용을 돌려주는 독특한 제도를 운영하고 있다. 이들은 135개의 환자 명부를 관리하고 있으며, 환불에 대비해 2억5000만 유로 이상을 준비하고 있다고 파니는 말한다.

GSK의 유전자 치료를 받은 환자들도 이렇게 관리될 것이다. 지금까지의 경과로 볼 때, GSK는 6번의 치료당 한 번 정도로 환불을 해 주어야 할 것이다.

그러나 진짜 문제는 이 치료법이 얼마나 비싼지가 아니라, 이 방법으로 치료하는 질병이 너무나 희귀하기에 과연 기업이 이를 통해 수익을 낼 수 있을까 하는 것이다.

유럽에서 ADA-SCID를 가지고 태어나는 아이는 매년 10명 정도에 불과하다. 그들이 모두 치료를 받는다 하더라도, 연간 수입은 800만 달러이며, 매년 300억 달러의 매출을 올리는 GSK에게 이는 푼돈에 불과하다.

“1년에 12명의 환자에게 사용되는 치료법은, 어떤 가격을 매겨도 상업적인 의미를 가지기 힘듭니다.”

유전자 치료에 투자한, 써드락 벤처의 임원인 필 라일리의 말이다.

“우리는 극히 희귀한 질병에 맞는 새로운 비즈니스 모델을 찾아야 합니다. 왜냐하면, 앞으로 이런 치료를 계속 만들어낼 것이기 때문입니다.”

라일리는 환불보증제도나 효과 비례 지불(pay-as-you-go)은 높은 가격을 받을 수 있는 두 가지 방법이라고 말한다.

GSK는 스트림벨리스가 돈을 벌기 위한 것은 아니며, 환자들을 돕고 유전자 치료 경험을 얻기 위한 치료법이라고 말한다. 이들은 암세포와 싸우기 위해 면역세포의 유전자를 바꾸는 작은 회사인 어댑티뮨과도 협력하고 있다.

“우리는 스트림벨리스가 환자들에게 제공하는 혁신적인 유전자 치료법의 첫 사례가 되기를 바라고 있습니다.”
안나 파둘라 GSK 희귀질병 팀 대변인의 말이다.

그녀는 GSK 역시 “이 분야의 치료법이 적절한 가격을 받고 적절한 지원을 받게 되도록 바뀌어갈 것”이라고 덧붙였다.

 <본 기사는 테크M 제45호(2017년 1월) 기사입니다>