수백만 달러의 투자유치로 에디타스는 투자자들이 유전자 편집 기술을 지지한다는 것을 보여줬다. 이제 에디타스는 기술적 문제를 풀어야 한다.

지난 1월 뉴욕 다운타운의 한 호텔 회의실 앞에서 월스트리트의 투자은행가들과 이야기하던 캐트린 보슬리는 정신이 번쩍 드는 소식들을 듣고 있었다. 주식 시장은 지난해 12월부터 하락이 계속되고 있었고, 그녀의 회사가 속한 바이오 분야의 추락이 특히 심했다.

지난해는 기술 기업 중심의 나스닥 역사상, 상장을 하기에 최악의 해였다.

보슬리는 이제 자신의 회사인 에디타스 메디신이 이러한 분위기를 뒤집을 수 있음을, 반대쪽 벽에서 점심을 먹고 있는 방을 가득 채운 투자자들을 설득해야 했다.

에디타스는 크리스퍼/Cas9 이란 유전자 편집 기술에 특화된 회사다. 이 기술은 과거에 비해 DNA를 보다 정확하고 쉽게 편집할 수 있기 때문에, 4년 전 이 기술이 처음 알려진 이후 과학자들에게 매우 인기있는 방법이 됐다.

에디타스의 공동 창업자 중에는 크리스퍼 기술의 초기 연구자 몇 명이 있다. 이들은 이제 이 기술을 현재 치료법이 없는 유전 질환 치료에 적용할 방법을 찾고 있다.

에디타스는 눈 질환, 암, 겸상 적혈구 빈혈증, 듀시엔형 근이영양증 등의 질환에 대한 치료법을 연구하고 있다.

과학계 바깥에서는 아직 크리스퍼가 충분히 알려지지 않았기 때문에 보슬리는 2014년 6월 에디타스에 합류한 이후 자신의 시간 중 상당 부분을 벤처 투자가와 에디타스의 미래에 투자할 가능성이 있는 투자자에게 회사를 소개하는 데 할애했다.

그러나 뉴욕 호텔에 모인 투자자들은 여전히 에디타스에 관한 수많은 질문을 가지고 있었다. 지난 2월, 1억 900만 달러를 모은 성공적인 상장 이후에도 그 질문 중 일부는 여전히 남아있다.

이 회사는 현재 매출이 없으며 가까운 미래에도 없을 것이다. 회사가 보유한 현금 2억 달러는 2년을 버티기에 충분한 돈이지만 2년 후에는 지금까지 비슷한 것도 없었던 제품을 만들어내야 한다.

인간에 대한 테스트는 이르면 2017년 시작할 수 있다. 테스트가 성공하더라도 언제 상품으로 출시될 지 확실하지 않다.

보슬리와 뛰어난 과학자들로 이루어진 공동창업자들이 에디타스를 통해 달성하려는 것은 유전자 편집이 가진 잠재력을 이용해 의료를 근본적으로 바꾸는 것이다.

“그만큼 강력한 기술입니다.” 의료 산업에 50억 달러를 투자하고 있으며 에디타스의 지분을 가진 짐 플린 디어필드 매니지먼트 CEO는 “10년 뒤에는 과거를 돌아보며 유전자 편집 기술 이전과 이후로 시대가 구분된다고 말할 사람들이 여기 있다”고 말했다.

에디타스의 공동 창업자인 조지 처치와 펭 장은 크리스퍼를 인간 세포에 적용할 수 있음을 처음 보여준 이들이다. 이들이 논문을 발표하자, 보스턴의 바이오기업 전문 벤처 세 곳이 이 기술의 상업적 가능성을 타진하자며 이들을 설득, 에디타스를 설립했다.

유전자 편집 기술에 기반한 치료법을 개발하고 있는 곳은 에디타스만이 아니다. 특허 싸움 중인 경쟁자 인텔리아 테라퓨틱스도 에디타스 상장 이후 세 달만에 상장에 성공했다. 지난 12월, 바이엘은 다른 한 회사와 공동으로 크리스퍼 테라퓨틱스를 설립, 3억 3500만 달러를 투자하기로 했다.

보슬리는 내년 쯤이면 에디타스가 인간을 대상으로 시험을 시작할 수 있을 것이라고 말했다. 이들은 Cas9을 가진 바이러스를 특정한 유전자 변이 때문에 점점 시력을 잃어가는 희귀질환으로 고생하는 이들의 눈에 투약할 계획이다.

이 효소는 잘못된 유전자를 잘라 세포가 스스로 결함을 고칠 수 있도록 원래의 DNA 반응을 유도한다. 이 안과 질환을 시작점으로 잡은 데에는 몇 가지 이유가 있다. 이 병의 유전적 원인이 잘 알려져 있고, 치료제를 해당 질환 영역에만 투약할 수 있기 때문이다.

그러나 아직도 많은 기술적 어려움들이 남아있다. 에디타스는 효과적인 치료제를 만들고 치료제가 병소에 안전하게 도달할 수 있게 만들어야 하며, DNA 를 적절하게 편집할 수 있어야 한다. 뿐만 아니라 이 모든 과정에서 위험한 부작용을 피해야 한다.

에디타스는 또 크리스퍼의 잠재적 가능성 때문에 발생할 윤리적 문제가 기술의 발전을 막거나 규제기관의 허가를 지연시키지 않기를 바라고 있다.

어떤 과학자들은 이 기술이 인간 배아를 조작하는데 사용되지 않을까 염려하고 있다. 비록 에디타스가 이런 방향의 연구를 하고 있지 않지만, 보슬리는 프랑스의 의원들, 영국의 생명윤리학자들과 이와 관련된 주제로 논의한 적이 있다.

그녀는 치료 불가능한 유전병 환자들이 에디타스가 자신의 병에 관심을 가지기를 바라고 이 기술을 가장 열렬히 성원하고 있다고 말한다.

그들에게는 효율적인 유전자 편집기술이 결정적인 의학의 혁신일 것이다. 이제 보슬리는 에디타스가 자신이 말한 것을 개발할 수 있음을 증명해야 한다.

<본 기사는 테크M 제41호(2016년9월) 기사입니다>